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基因疗法新希望:神经元靶向病毒
乔斯林·凯泽;梁炳鑫 ; 飞碟探索 2017 年 12 期
<正>弗吉尼亚州森特维尔,一个3岁的女孩,名叫伊芙琳,一头红卷发,一脸甜蜜的笑容,穿着紧身衣随着法瑞尔·威廉姆斯的歌曲《快乐》蹦蹦跳跳。伊芙琳的姐姐约瑟芬15个月时就去世了,她患有Ⅰ型脊髓性肌萎缩(SMA1),这是一种遗传疾病,会逐渐使婴儿瘫痪。怀上伊芙琳也是意外,尽管她也有可能遭受这个不幸,但她的父母还是决定生下她。伊芙琳于2014年12月出（本文共计 5 页）
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